ความหวังใหม่ในการรักษากล้ามเนื้อเสื่อม •
คนที่มีสุขภาพดีจะมีมวลกล้ามเนื้อเฉลี่ยประมาณ 54 เปอร์เซ็นต์ แต่คนที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อม (MD) อาจไม่มีกล้ามเนื้อเลยในระยะหลังของโรค มีวิธีการรักษากล้ามเนื้อเสื่อมหรือไม่?
กล้ามเนื้อเสื่อมคืออะไร?
กล้ามเนื้อเสื่อมเป็นกลุ่มของโรคที่ทำให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงและสูญเสียมวลกล้ามเนื้อ ในการเสื่อมของกล้ามเนื้อ การกลายพันธุ์ของยีนรบกวนการผลิตโปรตีนที่จำเป็นต่อการสร้างกล้ามเนื้อให้แข็งแรง
ยีนที่กลายพันธุ์นี้มักจะสืบทอดมาจากพ่อแม่ แต่เป็นไปได้ว่ายีนที่กลายพันธุ์จะพัฒนาอย่างอิสระโดยไม่มีลักษณะที่สืบทอดมา
โรคกล้ามเนื้อเสื่อมมีหลายประเภท ขึ้นอยู่กับส่วนใดของกล้ามเนื้อที่ได้รับผลกระทบและอาการเป็นอย่างไร อาการของกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่พบบ่อยที่สุด Duchenne MD เริ่มต้นในวัยเด็กซึ่งง่ายต่อการล้มเมื่อเคลื่อนที่อย่างรวดเร็วบนถนนที่ไม่เรียบ
กล้ามเนื้อเสื่อมมักพบในเด็กผู้ชาย ในขณะที่เด็กผู้หญิงเป็นเพียงพาหะของลักษณะนี้ โรคเสื่อมประเภทอื่นจะไม่ปรากฏจนกว่าบุคคลจะโตขึ้น
บางคนที่มีกล้ามเนื้อเสื่อมในที่สุดจะสูญเสียความสามารถในการเดิน คนอื่นอาจมีปัญหาการหายใจหรือการกลืน
โปรตีนสร้างกล้ามเนื้อสามารถรักษากล้ามเนื้อเสื่อมได้
ไม่มีวิธีรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม แต่การรักษาต่างๆ สามารถช่วยในเรื่องความพิการทางร่างกายและปัญหาอื่นๆ ที่อาจเกิดขึ้นได้ รวมถึง:
- ความช่วยเหลือด้านการเคลื่อนไหวเช่น การออกกำลังกายเบาๆ กายภาพบำบัด และกายภาพบำบัด
- กลุ่มสนับสนุน, เพื่อจัดการกับผลกระทบในทางปฏิบัติและทางอารมณ์
- การผ่าตัดเพื่อแก้ไขท่าทางที่บกพร่อง เช่น กระดูกสันหลังคด
- ยาเช่น สเตียรอยด์เพื่อเพิ่มความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ หรือ ACE inhibitors และ beta-blockers เพื่อรักษาปัญหาหัวใจ
งานวิจัยใหม่กำลังมองหาวิธีแก้ไขการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมและความเสียหายของกล้ามเนื้อที่เกี่ยวข้องกับอาการ MD หนึ่งในนั้นคือสองการศึกษาแยกจาก Rockefeller University และ Edinburgh University
กล้ามเนื้อประกอบด้วยเซลล์หนาแน่นหลายล้านเซลล์ แม้แต่ในผู้ใหญ่ กล้ามเนื้อเหล่านี้จะยังคงสร้างใหม่เพื่อซ่อมแซมความเสียหายที่อาจเกิดจากสิ่งต่างๆ โรค หรือการบาดเจ็บต่างๆ
รายงานจาก Science Daily ในขณะที่กล้ามเนื้อใหม่บางส่วนถูกสร้างขึ้นจากโปรตีนในเซลล์ต้นกำเนิดที่มีหน้าที่ในโครงสร้างและการทำงานของกล้ามเนื้อ การกลายพันธุ์เกิดขึ้นจากชิ้นส่วนของ pericyte และ PICs ซึ่งเป็นกลุ่มของเซลล์ต้นกำเนิดที่สามารถผลิตไขมันหรือกล้ามเนื้อได้
จนถึงตอนนี้ นักวิจัยรู้เพียงว่าโปรตีนเกี่ยวข้องกับการสร้างกล้ามเนื้อ แต่ยังไม่ทราบว่าโปรตีนเหล่านี้ส่งผลต่อยีนที่รับผิดชอบในการพัฒนากล้ามเนื้ออย่างไรให้แข็งแรง
เหยา เหยา ผู้ช่วยศาสตราจารย์แห่งมหาวิทยาลัยมินนิโซตา กล่าวว่า "การก่อตัวของเซลล์ไม่ว่าจะเป็นกล้ามเนื้อหรือไขมัน จากการวิจัยของเรานั้น อาศัยโปรตีนเชิงซ้อนที่เรียกว่าลามินิน"
การพัฒนายาใหม่โดยการกระทำบนเส้นทางลามินินสามารถบรรเทาอาการต่างๆ ของกล้ามเนื้อเสื่อมได้ เหยากล่าว
การวิจัยของเย้าเปิดเผยว่าการสูญเสียลามินินในร่างกายอย่างน้อยก็อาจนำไปสู่การเสื่อมของกล้ามเนื้อบางรูปแบบได้ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง Yao และทีมของเขามุ่งเน้นการวิจัยเกี่ยวกับลามินินในเพอริไซต์และ PICs
เหยาและทีมงานได้ทำการศึกษากลุ่มหนูที่พบว่าร่างกายขาดลามินิน พวกเขาพบว่าหนูกลุ่มนี้มีรูปร่างที่เล็กกว่าหนูปกติทั่วไปและมีมวลกล้ามเนื้อต่ำกว่าปกติ อันที่จริง pericytes และ PICs มีส่วนเพียงเล็กน้อยในเซลล์ต้นกำเนิดจากกล้ามเนื้อ ซึ่งไม่ควรแสดงผลลัพธ์ที่น่าทึ่งเช่นนี้
เหยาและทีมงานให้เหตุผลว่าการเปลี่ยนลามินินในเนื้อเยื่อเหล่านี้สามารถช่วยให้หนูฟื้นตัวได้ อย่างไรก็ตาม แนวคิดนี้ถือว่าค่อนข้างยากสำหรับมนุษย์ แม้ว่าหนูกลุ่มนี้จะมีการเปลี่ยนแปลงอย่างมีนัยสำคัญ — การเพิ่มของเนื้อเยื่อและความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ — อย่างไรก็ตาม การฉีดลามินินของมนุษย์จะต้องได้รับการฉีดหลายร้อยครั้งเพื่อให้แผ่นลามิเนตดูดซึมเข้าสู่เนื้อเยื่อได้อย่างเหมาะสม
จากนั้นนักวิทยาศาสตร์ก็มุ่งความสนใจไปที่การทำความเข้าใจว่าลามินินส่งผลต่อเพอริไซต์และ PICs ในการสร้างกล้ามเนื้ออย่างไร พวกเขาพบว่าลามินินมีผลต่อยีนที่เปิดใช้งานและยีนใดที่ไม่ได้ผล
หนึ่งในยีนที่ 'พิเศษ' เหล่านี้คือ "gpihbp1“ ซึ่งโดยทั่วไปจะพบในเส้นเลือดฝอยที่มีเพอริไซต์อยู่ ยีน "gpihbp1” ได้รับการแสดงว่ามีบทบาทในการสร้างไขมัน เมื่อไม่มีลามินีนgpihbp1” จะไม่เปิดใช้งานบน pericytes และ PIC อีกต่อไป
จากแนวคิดเหล่านี้ นักวิทยาศาสตร์สงสัยว่า gpihbp1 อาจสามารถกระตุ้นให้เซลล์ต้นกำเนิดเปลี่ยนเป็นกล้ามเนื้อแทนไขมันได้ พวกเขาจัดการ pericytes และ PIC ที่ขาด laminin เพื่อกระตุ้น gpihbp1 และพบว่าเซลล์เหล่านี้พัฒนาเป็นกล้ามเนื้อใหม่
ทีมวิจัยกำลังมองหายาที่สามารถเพิ่มระดับของ gpihbp1 ใน pericytes และ PICs โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อเป็นทางออกและวิธีรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมที่ทำให้พิการได้
